Sareptaでの新たな役割に加え、Connelly氏はMacy's CorporationやLincoln Financial Groupなど他の企業の取締役会にも参加しており、Genmab A/Bの取締役会議長も務めています。彼女の学歴にはLycoming Collegeの学士号とハーバード大学の上級管理プログラム修了が含まれています。 Sarepta Therapeuticsは、デュシェンヌ ...

火曜日、Piper SandlerはSarepta Therapeutics株に対するOverweightの評価を再確認し、目標株価を$182.00に維持しました。この評価は、Sareptaが発表した2024年度の総製品純収益が$17.9億に達したことを受けてのものです。 InvestingPro のデータによると、同社は良好な財務健全性スコアを維持し、適度な債務水準 ...

SAREPTAの製品 SAREPTAでは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）という進行性の筋肉の病気で、治療がないと20代で死亡してしまう遺伝子疾患の治療薬を開発しているバイオベンチャーです。 DMDでは、筋肉に発現しているジストロフィンという遺伝子に異常があることが原因です。 SAREPTAが最初 ...

🏷️Sarepta Therapeutics（SRPT） 🔹一言でいうと 希少遺伝病を対象に、遺伝子治療とRNA医薬で“治す”ことを目指すバイオ医薬企業。 筋ジストロフィーの希望を支える精密医療の最前線。 🔸注目の3ポイント DMD（デュシェンヌ型筋ジストロフィー）のパイオニア企業 Sareptaは、難病であるDMDに対し ...

米Sarepta Therapeutics社は2023年10月30日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の遺伝子治療薬である「ELEVIDYS」（delandistrogene moxeparvovec）について、ランダム化二重盲検で行われた第3相EMBARK試験（SRP-9001-301試験）のトップラインデータを公表した。試験の結果、主要評価項目は達成できなかったが ...

Sarepta Therapeutics, Inc., a commercial-stage biopharmaceutical company, focuses on the discovery and development of RNA-targeted therapeutics, gene therapies, and other genetic therapeutic ...

米Sarepta Therapeutics社は2021年5月18日、スイスRoche社と共同開発中のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を対象とする遺伝子治療（開発番号：SRP-9001）の第1相臨床試験（ENDEAVOR試験、SRP-9001-103試験、米国の臨床試験データベースの登録番号：NCT04626674）の中間解析結果を発表した。商業製造工程で ...