米Sarepta Therapeutics社は2023年10月30日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の遺伝子治療薬である「ELEVIDYS」（delandistrogene moxeparvovec）について、ランダム化二重盲検で行われた第3相EMBARK試験（SRP-9001-301試験）のトップラインデータを公表した。試験の結果、主要評価項目は達成できなかったが ...

米Sarepta Therapeutics（サレプタ・セラピューティクス）社は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を適応とする遺伝子治療「ELEVIDYS/エレビジス」（一般名：delandistrogene moxeparvovec）の米国での全ての出荷を停止している。

フリーダム・ブローカーは、ELEVIDYSの継続的な利用可能性、PMOポートフォリオの安定性、および強固な現金ポジションが、サレプタが予定通りに債務を履行する能力を支える要因であると指摘した。 目標株価の14ドルから37ドルへの大幅な引き上げは、フリーダム・ブローカーによるこの ...

【プレスリリース】発表日:2025年01月27日ロシュ社による、デュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象としたElevidysのEMBARK試験の新たなデータに ...

数年前に米国食品医薬品局（FDA）に承認されたデュシェンヌ型筋ジストロフィーの遺伝子治療薬を投与された10代の少年2人が死亡し、FDAは同治療薬の自主的な出荷停止を製薬会社に求めた。だが、多くの患者の家族には、それに代わる治療の選択肢がない。

🔍 本日の注目ポイント 遺伝子治療薬「Elevidys」投与後の急性肝不全による死亡事例 mRNAワクチン接種後の心筋炎・心膜炎リスクに関する新たな知見 mRNAワクチン接種後の12か月間の死亡リスク増加を示唆する研究 ⚠️ トピック1：遺伝子治療薬「Elevidys」投与後の急性肝不全による死亡事例 2025年 ...

サレプタはElevidysのラベル更新を検討しており、予防措置としてサイトメガロウイルス（CMV）感染検査の導入を検討している。一方、スコシアバンクは「セクターパフォーム」評価と$105の目標価格でサレプタのカバレッジを開始し、競合他社からの潜在的リスクと堅牢なパイプラインの必要性を ...

Elevidys（SRP-9001）、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する遺伝子治療用製品として、国内で製造販売承認申請 治癒困難で希少な遺伝性の筋疾患であるデュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するグローバル第III相臨床試験の成績に基づく申請 承認審査は優先審査の対象として実施 承認されれ ...

FDA har i dag givet accelereret godkendelse til etiketudvidelse af Elevidys. Sarepta Therapeutics-aktien steg 40% i længere tid på nyhederne. Her er grunden til, at FDA-meddelelsen er vigtig for ...